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企业新闻 2018-06-09 16:35

  线粒体疾病是以线粒体功能障碍为基础的,线粒体是细胞内充当生物电池的微小结构,是一种高度可变的能量缺乏症集合,几乎可以影响任何和所有器官和系统-;在任何年龄。科学家已经发现了大约300种不同的基因紊乱,它们共同导致了广泛的原发性线粒体疾病。

  费城儿童医院( CHOP )线粒体医学前沿项目执行主任、研究负责人马妮·福克博士说:「线粒体疾病固有的复杂性导致我们的中心发现:需要了解病人对识别其最普遍和致残症状的看法。」我们现在可以在设计临床试验时纳入这些关键见解,以衡量对患者和家庭有意义的临床结果。

  福克说:「当我们要求病人说明他们有多少健康问题时,他们平均报告了十六个主要临床症状,有些甚至高达三十五个。」最常见的报告症状是肌肉无力、慢性疲劳、幸运农场水果版走势图运动不耐受、胃肠问题和平衡问题,儿童患者的父母也关心发育迟缓。

  一个令人惊讶的发现是受影响更严重的病人-;卒中、肾功能衰竭和死亡风险较高的人群-;在临床试验中不一定比病情较轻的患者更能耐受风险。福克说:「在医学文献中,线粒体疾病经常被描绘成具有普遍破坏性的疾病。」但是,在日常生活中,患者的经历可能是非常多变的,即使是在患有严重慢性疾病的情况下。因此,患者和家庭可能更感兴趣的是寻找能够提高他们应对慢性疾病的复原力和日常生活功能的疗法。

  研究人员对两组患者进行了在线电子调查。单中心发现队列由CHOP的线粒体疾病患者组成,平均分为儿童和成人,67名受访者中有30人受邀。一个独立的复制队列由来自NIH支持的国家接触登记处--罕见疾病临床研究网络--的原发性线人被邀请。

  当被要求评估可能促使他们参与临床试验的因素时,患者更喜欢可以自我给药的研究药物,例如药丸、维生素、抗氧化剂以及天然或植物来源的化合物。他们还喜欢每日治疗,保证在研究期间和之后获得治疗,到研究地点的短距离旅行,以及参与晚期(第3期)临床试验。

  使患者不太可能参与的因素是服用一种以前没有在人群中研究过的新的研究药物,不得不中断目前的药物治疗,经历疾病发展,需要每天进行静脉切开术,需要静脉注射,以及需要患者付费参与试验。成人和儿童患者组之间报告的试验偏好没有差异。

  福克说:「当我们询问食品及药物管理局,他们需要什么来决定一种测试药物在临床试验中是否成功时,我们可以将他们的基准总结为能够显示病人存活率、感觉和功能的改善。」终点数据如实验室值或生物标记物是重要的,但作为FDA或患者幸福感的主要结果衡量标准,并不特别有意义。

  研究表明,患者并没有直观地投入到稳健研究设计的重要元素中,例如包括安慰剂对照、致盲接受治疗的每个人以及将患者随机分为治疗组或安慰剂组。然而,研究人员和FDA认识到,这些方法学因素是客观找到有效治疗方法的关键因素。

  福克补充说:「这些研究结果告诉研究人员和临床医师,在病人教育方面,我们还有更多的工作要做。」我们需要有效地解释如何最好地设计严格、有效的临床试验,同时应对患者的优先事项和需求。她补充说,病人教育和满足病人需求的一个重要因素,是研究人员、病人和病人维权组织之间建立牢固的伙伴关系。

  临床试验对许多线粒体疾病患者来说仍然是一种新的体验,福克说,他指出,到目前为止,患者唯一的选择是依赖未经标准化和未经检验的维生素和补充剂的经验鸡尾酒。她补充说:「虽然这种方法很有治疗价值,但仍需进行适当设计的临床试验,以最终确定安全有效的治疗方法,优化剂量,并了解每一种线粒体疾病患者的症状在每次治疗中都有所改善。」

  最后,福克说,有关线粒体医学患者偏好和动机的发现可能与其他罕见复杂病症的患者有关。了解并应用患者偏好进行试验设计和结果选择,对于成功治疗所有罕见的、复杂的疾病至关重要,这些疾病现在由于基因诊断的进步而容易被识别。精确诊断至关重要,但已经不够。病人理所当然地希望并期望这种知识能转化为精确疗法,改善他们认为对他们整体健康最重要的疾病方面。